Amendement n° 235

La faible prévalence de certaines pathologies et leur hétérogénéité complexifient les essais cliniques et rendent difficile la collecte de données suffisamment probantes pour démontrer l'efficacité et la sécurité des produits selon les standards classiques de la Haute Autorité de Santé (« HAS »). Les données cliniques sont souvent immatures, basées sur des études de phase 2, des critères de substitution et un suivi encore limité. En conséquence, des médicaments qui restent présumés innovants, destinés à des pathologies graves, rares ou invalidantes et répondant à un besoin thérapeutique non couvert, se voient fréquemment attribuer une amélioration du service médical rendu (« ASMR ») V, faute de données suffisamment matures. Cette appréciation, perçue comme définitive, fragilise l’accès effectif au traitement (ville et hôpital) et envoie un signal défavorable aux patients, aux prescripteurs et aux partenaires internationaux. Les plans de développement soumis à la HAS dans le cadre de l’accès précoce peuvent en revanche expliciter les données probantes attendues, qui permettront une évaluation adaptée du bénéfice clinique du médicament.

Cet article propose d’instaurer un sursis à statuer de la Commission de la transparence pour les médicaments présumés innovants ayant des données cliniques immatures. La mesure proposée consiste à différer l’avis de la HAS pour l’entrée dans le régime de droit commun jusqu’à la production de résultats complets. Elle permet ainsi la prolongation de l’accès précoce, pour une durée maximale de trois ans, afin de collecter les données complémentaires attendues, présentées dans le cadre du plan de développement ou d’études basées sur des données recueillies en situation réelle d’utilisation. À l’issue de cette période, l’évaluation complète est réalisée et les conditions de prise en charge sont alignées sur celles de droit commun. Cette mesure constitue une réponse opérationnelle aux situations où l’évaluation est contrainte par l’immaturité des données, qui permettrait à la Commission de la Transparence d’apprécier la valeur thérapeutique ajoutée sur des données plus solides et susceptibles de répondre aux critères méthodologiques de la HAS. Durant la période de recueil de données complémentaires, le maintien dans le régime de l’accès précoce garantirait la continuité de la prise en charge dans les conditions économiques prévues par la loi.

Ce dispositif renforce la position de la France comme pays engagé dans l’accès aux traitements innovants pour les pathologies les plus complexes et pour des patients les plus fragiles.

Le dispositif législatif proposé

1.      Introduction d’un mécanisme de « sursis à statuer »

La proposition vise, en permettant à la HAS de surseoir à l’évaluation qui suit le dépôt du dossier de demande de remboursement effectué dans le mois suivant l’autorisation de mise sur le marché (« AMM »), à maintenir dans le dispositif d’accès précoce les médicaments disposant de données cliniques immatures lorsque des données complémentaires sont attendues dans un délai ne pouvant excéder trois ans.

Cette mesure n’emporte pas de charge supplémentaire pour les finances publiques du fait qu’à son issue, c’est le prix net négocié qui s’applique rétroactivement sur toute la période d’accès précoce.

La proposition introduit également un renvoi au pouvoir réglementaire pour introduire une mesure transitoire pour les médicaments en accès précoce, ayant obtenu une ASMR V sur la base de données immatures et pour lesquels les négociations de prix ou la décision d’inscription sur la liste en sus sont bloquées.

1.      Suppression du dispositif dérogatoire pour les médicaments de la réserve hospitalière

L’article 76 de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2024 a mis en place un dispositif de prise en charge dérogatoire et temporaire pour les médicaments classés en réserve hospitalière en fin de prise en charge au titre de l’accès précoce. L’objectif visé étant de contourner la problématique d’inéligibilité à la liste en sus de médicaments en accès précoce ayant obtenu un ASMR V en attente de données complémentaires.

Néanmoins :

-          cette mesure n’a pas été mise en application du fait de l’attente de publication des décrets indiquant les niveaux minimums de service médical rendu (« SMR ») et d’ASMR et les conditions d’application de la prise en charge temporaire post-accès précoce ;

-          cet article restreint le dispositif aux seuls médicaments réservés à l’usage hospitalier, et génère ainsi une iniquité de traitement entre patients et une perte de chance dans l’accès aux

thérapeutiques innovantes, alors même que des impasses d’accès pour des raisons de données immatures sont également constatées pour les médicaments délivrés en ville.

Nous proposons donc sa suppression

2.      Compléter les missions de la HAS

La création d’un mécanisme de « sursis à statuer » donne lieu à une nouvelle mission pour la HAS puisque sa mise en œuvre repose sur une décision du Collège de la HAS. Cette mesure implique donc également de compléter la liste des missions de la HAS établie à l’article L.161-37 du code de la sécurité sociale.

Cet amendement résulte des échanges avec Initiative Pharma qui regroupe les cinq principaux laboratoires français autour des enjeux d'accès aux médicaments innovants et de souveraineté sanitaire.